Tháng 09, 2018
Thứ hai
Thứ Sáu, ngày 20/10/2017 10:12 AM (GMT+7)

FDA phê duyệt phương pháp chỉnh sửa gen thứ 2 trong điều trị ung thư

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt phương pháp điều trị ung thư máu cho những người cao tuổi bằng công nghệ chỉnh sửa gen. Đây là phương pháp thứ 2 thuộc dạng này được FDA cấp phép.

Hãng dược Kite Pharma đã phát triển một liệu pháp điều trị ung thư mới mang tên Yescarta dành cho những người cao tuổi mắc bệnh ung thư máu, ung thư hạch không Hodgkin mà các phác đồ điều trị hóa học không mang lại kết quả.

373.000 USD cho một lần điều trị duy nhất

Liệu pháp Yescarta này là một dạng của liệu pháp chỉnh sửa gen, biến các tế bào trong cơ thể bệnh nhân thành một “loại thuốc sống” tấn công các tế bào ung thư. Đây là một trong những liệu pháp điều trị ung thư bằng phương pháp miễn dịch đang phát triển vượt bậc ngày nay.

Ung thư hạch không hodgkin còn được gọi là U lympho không Hodgkin. U lymphô là một thuật ngữ chung chỉ các loại ung thư phát triển trong hệ bạch huyết.

Bệnh Hodgkin là một loại u lymphô. Tất cả các loại u lympho khác được gọi là u lympho không Hodgkin. U lympho chiếm 5% tổng số các trường hợp ung thư ở Mỹ.

Theo đó, bệnh nhân sẽ được sử dụng thuốc hoặc thay đổi gen để kích hoạt hệ thống miễn dịch chống lại ung thư. Trong một số trường hợp, các liệu pháp điều trị này có thể giúp bệnh thuyên giảm và ổn định trong một thời gian dài.

Tiến sĩ Frederick L. Locke, chuyên gia về ung thư máu tại Trung tâm Ung thư Moffitt ở Tampa, cho biết: "Kết quả rất đáng kinh ngạc. Chúng tôi rất vui mừng. Chúng tôi nghĩ rằng có nhiều bệnh nhân cần liệu pháp điều trị này - những bệnh nhân đang phải đối mặt với cái chết và không còn sự lựa chọn nào khác."

Ước tính, mỗi năm có khoảng 3.500 người Mỹ trở thành đối tượng sử dụng Yescarta. Liệu pháp này đòi hỏi 1 lần tiêm thuốc đặc trị vào tĩnh mạch bệnh nhân. Chi phí ước tính sẽ là 373.000 USD.

FDA phê duyệt phương pháp chỉnh sửa gen thứ 2 trong điều trị ung thư - 1

Liệu pháp Yescarta biến các tế bào trong cơ thể bệnh nhân thành một “loại thuốc sống” tấn công các tế bào ung thư. Ảnh minh họa

Việc điều trị thử nghiệm được tiến hành tại Viện Ung thư Quốc gia Mỹ, bởi một nhóm nghiên cứu do tiến sĩ Steven Rosenberg dẫn đầu. Viện đã ký thỏa thuận với Kite vào năm 2012, trong đó công ty sẽ tài trợ tiền cho nghiên cứu và nhận được quyền thương mại hóa khi có kết quả. Dựa trên kết quả khả quan của thuốc mới và các nghiên cứu liên quan, gã khổng lồ ngành thuốc Gilead đã mua lại Kite vào tháng 8 vừa qua với giá 11,9 tỷ USD.

Tiến sĩ Scott Gottlieb, ủy viên của FDA, cho rằng: "Ngày hôm nay đã đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc phát triển một mô hình khoa học mới trong điều trị các bệnh nghiêm trọng. Chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gen đã trở thành thuật ngữ đầy hứa hẹn cho các giải pháp thiết thực chống lại các dạng ung thư chết người và không thể chữa khỏi."

Quá trình thử nghiệm

Trước khi được chấp thuận và có tên Yescarta, việc điều trị của Kite được biết đến bằng các tên khác: axi-cel, axicabtagene ciloleucel, hoặc KTE-C19. Có 111 bệnh nhân tại 22 bệnh viện đăng kí tham gia vào cuộc nghiên cứu, nhưng chỉ có 101 bệnh nhân nhận trị liệu với Yescarta. 

Kết quả ban đầu cho thấy, khối u của 54% bệnh nhân biến mất hoàn toàn, 28% có các khối u co lại hoặc hoạt động yếu hơn. Sau sáu tháng, 80% trong số những bệnh nhân này vẫn còn sống.

Với thời gian theo dõi trung bình là 8,7 tháng, 39% trong số 101 bệnh nhân khỏi bệnh hoàn toàn - cao hơn nhiều so với các phương pháp điều trị trước đó, và 5% thuyên giảm 1 phần.

Tiến sĩ Caron A. Jacobson, thuộc Viện Ung thư Dana-Farber & Brigham và Trung tâm Ung thư Phụ nữ ở Boston, cho biết: "Nhiều bệnh nhân thực sự nghĩ họ chỉ có thể chết. Chúng tôi trao đổi với họ về các thử nghiệm lâm sàng khác, về các dịch vụ chăm sóc y tế, về chất lượng cuộc sống và sự thoải mái. Sau đó, họ dần dần hồi phục. Sau vài tuần lễ trong bệnh viện và vài tuần ở nhà, họ đã có thể trở lại làm việc. Đó là một nỗ lực đấu tranh đáng ngưỡng mộ của họ khi phải đối mặt với tử thần. "

FDA phê duyệt phương pháp chỉnh sửa gen thứ 2 trong điều trị ung thư - 2

Tế bào T đang được lập trình lại tại trung tâm nghiên cứu của Kite.

Việc điều trị đòi hỏi phải lấy hàng triệu tế bào T của bệnh nhân - một loại bạch cầu quan trọng đối với hệ thống miễn dịch - làm lạnh chúng và vận chuyển chúng đến Kite để được biến đổi gen nhằm diệt các tế bào ung thư.

Quá trình này giúp tái thiết lập các tế bào T để tấn công tế bào B - tế bào thuộc hệ thống miễn dịch có khả năng trở nên ác tính trong một số loại ung thư máu. Các tế bào T lập trình lại - gọi là "tế bào CAR-T" - được đông lạnh và vận chuyển trở lại bệnh viện để được truyền lại vào bệnh nhân. Thời gian quay vòng là khoảng 17 ngày.

Cơ sở xử lý tế bào của Kite ở El Segundo, California, có thể điều trị cho 4.000 đến 5.000 bệnh nhân một năm. Hiện công ty đã nộp đơn xin phê duyệt ở Châu Âu, và nếu được cấp phép, Kite sẽ xây dựng một nhà máy ở đó.

Vẫn còn nhiều phản ứng phụ có thể đe dọa tính mạng

Tuy nhiên, các phản ứng phụ khi sử dụng Yescarta vẫn có thể đe doạ tính mạng. Chúng bao gồm: sốt cao, tăng huyết áp, tắc nghẽn phổi và các vấn đề về thần kinh. Trong một số trường hợp, bệnh nhân cần điều trị chăm sóc đặc biệt. Đã có hai bệnh nhân tử vong do các phản ứng phụ trong thời gian nghiên cứu.

Mặc dù, các bác sĩ đã bước đầu kiểm soát được những phản ứng này, nhưng vẫn cần một đội ngũ y tế nhiều kinh nghiệm. Đó là một trong những lý do mà Yescarta cũng như phương pháp Kymriah được chấp nhận trước đó, sẽ bước đầu được giới thiệu tại các trung tâm mà các bác sĩ và y tá được đào tạo bài bản.

FDA phê duyệt phương pháp chỉnh sửa gen thứ 2 trong điều trị ung thư - 3

Yescarta sẽ được giới thiệu tại các trung tâm y tế có đội ngũ y, bác sỹ được đào tạo bài bản. 

"Có khoảng 10 - 15 tổ chức được ủy quyền sẽ đi vào hoạt động sau khi FDA chấp thuận. Chúng tôi hy vọng, trong vòng 12 tháng, con số này sẽ tăng lên đến 70 - 90 đơn vị”, bà Christine Cassiano, người phát ngôn của Kite, cho biết.

Hiện, các công ty đã và đang đua nhau phát triển các phương pháp miễn dịch điều trị ung thư mới. Liệu pháp đầu tiên được FDA được chấp thuận vào tháng 8 vừa qua là Kymriah do Novartis tạo ra. Liệu pháp này được áp dụng đối với trẻ em và thanh thiếu niên mắc bệnh bạch cầu cấp tính. Với giá thành 475.000 USD cho một lần điều trị duy nhất, nhưng công ty cho biết sẽ không tính phí nếu bệnh nhân không có phản ứng trong tháng đầu tiên điều trị.

Novartis dự kiến sẽ đề xuất FDA phê duyệt Kymriah đối với ung thư hạch lympho và các loại ung thư máu khác. Giá thành có thể thay đổi tùy thuộc vào mức độ hiệu quả của quá trình điều trị.

Trong khi đó, bà Cassiano tiết lộ rằng, Kite cũng đang có kế hoạch tìm kiếm sự chấp thuận để điều trị các loại ung thư máu khác, nhưng không có kế hoạch thay đổi giá Yescarta.

Tiến sĩ David D. Chang, Giám đốc y khoa của Kite, bày tỏ hy vọng Yescarta sẽ được chấp thuận để điều trị cho các giai đoạn sớm của u lympho, thay vì chỉ giới hạn với những bệnh nhân mắc bệnh nặng - những người vốn đã suy nhược bởi nhiều loại hóa trị liệu không hiệu quả.

Kite và Novartis cũng hy vọng sẽ chế tạo các liệu pháp tế bào dành cho các dạng khối u rắn như u phổi, tuyến tiền liệt, vú và ruột kết - những bệnh chiếm 90% tổng số ca tử vong do ung thư. 

Ngọc Hương (New York Times)

Tin đọc nhiều

Những sản phẩm 'độc, lạ' bán chạy tại Chợ phiên khởi nghiệp Những gian hàng trưng bày các sản phẩm nông nghiệp “đắt...
Cách khôi phục lại các ứng dụng đã xóa trên Android Chỉ với vài thao tác đơn giản, bạn hoàn toàn có thể phục hồi...
Hướng dẫn cài đặt mã PIN cho SIM trên smartphone Trong trường hợp smartphone của bạn bị đánh cắp, thiết lập...
KHCN tuần qua: Tàu hydro đi vào hoạt động, Phát hiện hành tinh mới gần Trái Đất Phát minh tủ thông minh tự gấp và phân loại quần áo, phát...