Tháng 04, 2019
Thứ ba
Thứ Tư, ngày 11/11/2015 18:00 PM (GMT+7)

Kỳ diệu: Chỉnh sửa gen giúp chữa trị ung thư bạch cầu

Đây là lần đầu tiên việc chỉnh sửa gen được áp dụng trong lĩnh vực chữa trị bệnh cho người. Kết quả mang lại thực sự rất kỳ diệu.

Các nhà nghiên cứu ở Anh đã chữa trị thành công cho Layla, một bé gái mắc bệnh ung thư bạch cầu (leukaemia), bằng cách sử dụng phương pháp “chỉnh sửa gen” (gene-editing). Phương pháp này được nghiên cứu phát triển gần đây bằng các thử nghiệm trên loài chuột và đây là lần đầu tiên được áp dụng trên người. Các bác sĩ nói rằng vẫn còn quá sớm để nói rằng Layla đã thực sự khỏi bệnh nhưng hiện giờ giờ tình trạng của bé rất khỏe mạnh và ổn định, cũng như các dấu hiệu của bệnh ung thư đã hoàn toàn biến mất.  

Kỳ diệu: Chỉnh sửa gen giúp chữa trị ung thư bạch cầu - 1

Bé Layla sau khi đã hoàn toàn bình phục khỏi bệnh ung thư bạch cầu. Nguồn: Sharon Lees/Great Ormond Street Hospital

Phương pháp này sử dụng các tế bào sinh sản hàng loạt đã được chỉnh sửa gen nhằm tấn công vào những tế bào bạch cầu bị bệnh trong cơ thể của Layla. Phương pháp “chỉnh sửa gen” chưa từng được áp dụng trên người nhưng vì trường hợp của Layla đã đến giai đoạn không thể cứu chữa, các bác sĩ đã hết cách nên phải nhờ cậy đến biện pháp cuối cùng này.

Dù là lần đầu tiên được áp dụng nhưng hiệu quả của phương pháp này đã khiến các nhà khoa học hết sức vui mừng. Bệnh bạch cầu của bé Layla rất trầm trọng nên kết quả đạt được thật sự là một điều kì diệu.

Sự thành công của trường hợp bé Layla đã chứng minh được tính hiệu quả của phương pháp dùng tế bào đã qua chỉnh sửa gen cũng như mở ra bước phát triển mới giúp chữa trị dễ dàng nhiều loại bệnh ung thư khác nhau.

Bé Layla sinh ra ở Anh và được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lympho ác tính – một dạng ung thư tủy xương rất nguy hiểm – vào lúc bé chỉ mới 3 tháng tuổi. Layla đã trải qua nhiều đợt hóa trị cũng như cấy ghép tủy xương trước khi tròn 1 tuổi, nhưng cuối cùng bệnh ung thư vẫn tiếp tục tái phát.

Sau đó các bác sĩ của bé Layla biết được phương pháp chỉnh sửa gen thế hệ mới đang được thử nghiệm tại Đại học London. Quá trình chỉnh sửa gen sẽ được tiến hành bằng cách lấy những tế bào miễn dịch T trong cơ thể bệnh nhân, sau đó chỉnh sửa lại bộ gen của những tế bào này, khiến cho chúng có khả năng nhận biết và tấn công những tế bào ung thư.

Trong giai đoạn đầu thử nghiệm, phương pháp này tuy tỏ ra khá hiệu quả nhưng lại có chi phí quá cao và thời gian chữa trị kéo dài. Bên cạnh đó, đối với những bệnh nhân như Layla, chỉnh sửa gen không mang lại tác dụng vì bé đã trải qua nhiều đợt hóa trị và ghép tủy nên lượng tế bào T khỏe mạnh còn lại rất ít, không đủ để tiến hành trị liệu.

Chính vì thế, các nhà khoa học đã tiến hành cải tiến, tạo ra một phương pháp chỉnh sửa gen thế hệ mới, nhanh hơn, rẻ hơn và không cần dùng đến tế bào của bệnh nhân.

Trong phương pháp mới này, một người khỏe mạnh sẽ hiến một lượng lớn tế bào T. Sau đó các tế bào này sẽ được phân tích kiểm tra nhằm chắc chắc rằng chúng an toàn để được cấy ghép. Cuối cùng, các tế bào T sẽ được chỉnh sửa gen, tạo thành một loại tế bào mới mà các nhà khoa học gọi là UCART 19.

Để tạo ra UCART 19, các nhà khoa học đã sử dụng một loại kéo phân tử ('molecular' scissors), có tên gọi là protein TALEN, để cắt bỏ một số cơ quan thụ cảm đặc thù trên tế bào T. Điều này đảm bảo các tế bào T UCART19 chỉ tấn công những tế bào bạch cầu nhiễm bệnh mà không tấn công những tế bào khỏe mạnh. Các nhà khoa học cũng đồng thời tác động vào gen của UCART19, giúp chúng không bị tiêu diệt bởi những loại thuốc chữa trị ung thư khác.

Bé Layla được tiêm vào cơ thể một ml tế bào, và trải qua giai đoạn cách ly một tuần sau đó để chờ cho các tế bào T tấn công các tế bào ung thư. Hai tháng sau, các bác sĩ đã xác nhận rằng tất cả các tế bào bạch cầu nhiễm bệnh đã hoàn toàn bị tiêu diệt. Bé Layla sẽ được trải qua ca cấy ghép tủy xương cuối cùng nhằm hoàn tất việc chữa trị.

Hiện nay, bé Layla đã trở về nhà và được kiểm tra sức khỏe định kì. Và điều thần kì nhất của phương pháp này chính là khi ca cấy ghép tủy xương cho Layla được hoàn tất, hệ miễn dịch trong cơ thể bé sẽ được kích hoạt và tiêu diệt các tế bào UCART19. Vì thế sẽ không còn mầm mống nguy hiểm nào còn sót lại trong cơ thể Layla.

Các nhà khoa học đang chuẩn bị cho vệc thử nghiệm lâm sàng trên diện rộng tế bào UCART19 vào đầu năm 2016. Trước khi giai đoạn này có thể bắt đầu, các nhà nghiên cứu phải thật sự chắc chắn về mức độ an toàn và hiệu quả của tế bào này.

Trước khi mắc bệnh, Layla là một cô bé rất khỏe mạnh. Chính vì thế các nhà khoa học vẫn lo ngại khi áp dụng phương pháp này cho hàng loạt những đứa trẻ có đặc điểm cơ thể và sức khỏe khác nhau. Tuy nhiên, trường hợp của Layla vẫn là một cột mốc quan trọng ghi nhận thành tựu của khoa học công nghệ trong lĩnh vực y học. Đánh dấu một bước phát triển lớn trong việc chữa trị bệnh bạch cầu nói riêng và bệnh ung thư nói chung.

Phan Thanh (Science Alert)

Tin đọc nhiều

QTSC: Từ nơi “cho thuê đất” đến đô thị thông minh thu nhỏ Chúng tôi có công nghệ, có nhân lực, có cộng đồng hệ sinh...
“Điểm danh” các sản phẩm KHCN tiêu biểu tại TP.HCM Từng gắn bó nhiều năm với ngành khoa học và công nghệ...
Khắc phục lỗi không thể download các tập tin trên mạng Nếu bạn gặp hiện tượng khi nhấn vào liên kết để tải về một...
Hệ thống nước xử lý nước thải 'tàng hình' trong những công trình xanh Ngay dưới chân những em nhỏ đang chơi bóng trên sân cỏ nhân...